Топ самых дорогих лекарств в мире. Самые дорогие лекарства

В США создали самое дорогое лекарство стоимостью 850 тысяч долларов за упаковку. Запомните это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой препарат во всем мире. Его будет выпускать базирующаяся в Филадельфии фармацевтическая компания Spark Therapeutics, которая специализируется на генной терапии.

В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки - амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, зрения.

Ген RPE65 кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента и отвечает за формирование световых рецепторов глаз, но, если человеку достанется его дефектная копия, это вызовет амавроз Лебера или пигментный ретинит. Оба заболевания выражаются в ухудшении зрения и риске слепоты. Спасением может стать генная терапия.

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут. Сообщается, что достаточно однократного применения препарата. В упаковке будет содержаться две дозы - по одной в каждый глаз (то есть по 425 тысяч долларов за дозу).

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты. Подсчитано, что в США с этим диагнозом вынуждены жить около двух тысяч человек.

Изначально Spark Therapeutics собиралась выпустить препарат на рынок по цене в миллион долларов, но страховые компании убедили ее несколько уменьшить эту сумму. В Америке большинство препаратов, выписываемых по рецепту врача, хотя бы частично оплачиваются страхующими здоровье фирмами.

И хоть это и колоссальная цена за препарат, Luxturna - это настоящий прорыв в медицине, ведь генная терапия может помочь в борьбе как с наследственными болезнями, так и с раком, большинство случаев которого начинаются с повреждения ДНК, пишет Bigpicture .

На сегодняшний день самым дорогим лекарством в мире был применяемый в Европе, но не имевший лицензии США препарат генной терапии Glybera от компании uniQure. Его стоимость составляла 1,2 миллиона долларов. Однако в прошлом году его сняли с производства из-за недостаточного спроса. Это лекарство предназначено для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита фермента липопротеиназы.

«Дорого» не всегда значит «эффективно». В самом деле, некоторые из самых дорогих лекарств дают минимум положительных результатов. Дешевле выйдет купить себе дом, чем некоторые из этих препаратов. Конечно, в ближайшие месяцы этот список может измениться…

Майозайм (Myozyme)

Годовая стоимость: от $100 000 до $300 000

Майозайм – препарат, применяемый для лечения редкой, но изнурительной болезни, гликогеноза (болезнь Помпе). Она поражает скелетную мускулатуру и сердце пациента.

Актар (Acthar)

Годовая стоимость: $300 000


Актар – препарат, используемый для лечения судорог у детей в возрасте до двух лет. Поскольку Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) не одобрило Актар, его не только трудно достать, но ещё и страховые компании, как правило, не покрывают затраты на его приобретение.
Всё это приводит к установлению высоких цен и прибыли от продаж в размере, превышающем три четверти миллиарда долларов в год.

Фолотин (Folotyn)

Годовая стоимость: $320 000


Фолотин используется для борьбы с редким и агрессивным видом рака, Т-клеточной лимфомой. Для пациента шестинедельный курс лечения Фолотином – последний шанс остановить болезнь. Хотя прибыль от продажи этого препарата превышает 50 миллионов долларов ежегодно, лекарство не показало существенного продления жизни, что делает его крайне дорогой последней надеждой.

Cinryze

Годовая стоимость: $350 000


Этот препарат используется для лечения ангионевротического отёка – наследственного заболевания, встречающегося у одного человека из 50 тысяч и вызывающего отёки рук, горла и брюшной полости. Производимый из человеческой крови, Cinryze показал себя достаточно эффективным в борьбе с этим заболеванием.

Нэглэйзим (Naglazyme)

Годовая стоимость: $365 000


Используется для лечения детской болезни, известной как синдром Марото-Лами, которая поражает соединительные ткани. Люди, страдающие этим синдромом, имеют неправильно развитые мышцы, суставы и ткани, что часто приводит к карликовости.
Дети с этим заболеванием также страдают от неврологических и сердечных болезней, нарушений зрения и слуха, поражения головного мозга. Нэглэйзим помогает стимулировать подвижность суставов и рост тканей.

Элапраза (Elaprase)

Годовая стоимость: $375 000


Этот препарат, стоимость которого превышает цену на большинство домов, помогает в борьбе с синдромом Хантера – редким наследственным заболеванием, препятствующим физическому росту и развитию мозга.

Вимизим (Vimizim)

Годовая стоимость: $380 000


Вимизим – фермент, используемый для лечения синдрома Моркио. Это заболевание препятствует распаду длинноцепочечных молекул сахара в организме больного, приводя к нарушениям в работе сердца и развитии скелета, карликовости и другим серьёзным дефектам.

Солирис (Soliris)

Годовая стоимость: $440 000


Солирис регулярно занимает лидирующие позиции в списках самых дорогих препаратов, но, по крайней мере, может претендовать ещё и на звание очень эффективного средства для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, от которой страдает около восьми тысяч американцев.
Заболевание разрушает красные кровяные тельца, повышая восприимчивость пациента к инфекциям, анемии и образованию тромбов. Солирис помогает ослабить эти проявления на 90%. Этот препарат также доказал свою состоятельность в лечении атипичного гемолитико-уремического синдрома, другого редкого и иногда смертельного заболевания.

Glybera

Годовая стоимость: $1,21 млн.


А звание самого дорого лекарства в мире получает Glybera – препарат, до сих пор не одобренный в США, но не так давно одобренный в ЕС. Glybera – генная терапия, применяемая для лечения семейной недостаточности липопротеиновой липазы, заболевания, поражающего одного человека на миллион. В странах ЕС им страдают менее 200 человек. Дефицит вызывает крайне болезненную отёчность поджелудочной железы.

Цены биотехнологических препаратов для редких заболеваний продолжают расти, улетая в стратосферу. Единой цены для самых дорогих лекарств мира нет, и никто не составляет их список. Поэтому Forbes на основании ответов опрошенных биотехнологических аналитиков Уолл-стрит получил предполагаемых кандидатов в данный список. После этого мы опросили производителей, узнав стоимость дозы для типичного взрослого пациента. Так как значение цены не было получено, мы использовали прогнозы аналитиков. И выяснили, что цены меняются в зависимости от дозы, которая варьируется в зависимости от веса пациента и других факторов. Мы включили в наш список лекарства стоимостью от $ 200 000 в год для среднего пациента. Некоторые дорогие лекарства от рака, которые стоят $ 200 000 за год лечения не попали в список, потому что средний пациент принимает их только в течение нескольких месяцев. Итак, это самые дорогие лекарства в мире 2017 .

9. Aldurazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme, BioMarin

Этот препарат лечит синдром Гурлера (MPS I), который приводит пациентов к прекращению морального и физического развития в возрасте 4 лет. Шесть сотен человек в мире страдают от него.

8. Церезим

При болезни Гоше жировые скопления накапливаются в селезенке, печени, легких, костном мозге, а иногда и в головном мозге, в результате чего появляются скелетные расстройства, угасание функций легких и почек. Препарат заменяет фермент, который у пациентов болезни Гоше отсутствуют. Во всем мире, существует 5200 пациентов с этой болезнью.

7. Fabrazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme

Болезнь Фабри вызывает чувство жжения, фиолетовые пятна, увеличение сердца и проблемы с почками. Количество пациентов, имеющих данную болезнь, превышает 2200 человек во всем мире. Седьмая строчка среди самых дорогих лекарств в мире 2015-2016.

6. Arcalyst

Годовая стоимость: $ 250 000 Производитель: Regeneron

Этот препарат лечит синдром Макла-Уэльса, поражающий 2000 человек по всему миру. Данный синдром вызывает повторяющиеся лихорадки, сыпи, боли в суставах и почках.

5. Myozyme

Годовая стоимость: $ 300 000 Производители: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

Myozyme заменяет фермент, который при болезни Помпе отсутствует. Потенциально смертельное заболевание ослабляет мышцы и увеличивает сердце. Без лечения на поздних стадиях больные, в конечном счете, прикованы к инвалидным коляскам и нуждаются в искусственной вентиляции легких. Девять сотен человек во всем мире страдают от этого заболевания.

4. Cinryze

Годовая стоимость: $ 350 000 Производитель: Вирофарма

Cinryze лечит наследственный ангионевротический отек (НАО) – нарушение иммунной системы, которое вызывает отек в брюшной полости и губ. Болезнь поражает 6000 человек на территории США.

3. Naglazyme

Годовая стоимость: $ 365 000 Производитель: BioMarin Pharmaceuticals

Бронза в рейтинге самые дорогие лекарства. Это лекарство лечит нарушение обмена веществ под названием синдром Марото-Лами (MPS VI), который поражает 1100 человек по всему миру. Симптомы включают в себя увеличенную голову, толстые губы и низкорослость. Пациенты могут быть прикованы к инвалидной коляске с 15 лет.

2. Elaprase

Годовая стоимость: $ 375 000 Производитель: Шир

Это лекарство лечит так называемый синдром Хантера (Мукополисахаридоз II, MPS II), которое вызывает приглаженность носа, увеличение языка, затруднение дыхания и повреждения головного мозга. В мире есть две тысячи пациентов, принимающих это лекарство.

1. Soliris

Годовая стоимость: $ 409 500 Производитель: Alexion Pharmaceuticals

Самое дорогое лекарство в мире . Этот препарат относится к пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). Оно лечит расстройство, в котором иммунная система разрушает красные кровяные клетки. Без лечения, как правило, смерть наступает в течение 10 лет. Это заболевание поражает 8000 человек на территории США.

Администрация сайта в свою очередь, желает вам крепкого здоровья, всяческих благ и что бы вы не когда не нуждались в столь дорогих лекарствах.

Самое дорогое в мире лекарство - 850 тысяч долларов за дозу! Запомните это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой медицинский препарат, когда-либо бороздивший просторы аптек, пишет журнал Maxim.

Нет, это не лекарство от жадности. Это на самом деле, как сказали бы в Сколково, «инновационный препарат». Настолько инновационный, что компания Spark Therapeutics, разработавшая Luxturna, изначально собиралась продавать его по 1 миллиону долларов за разовую дозу.

Luxturna призвана излечить пациента от предельно скверного заболевания - наследственной слепоты. Препарат излечивает слепоту методом генотерапии (ультрасовременное и действительно действенное направление в современной медицине, основанное на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток пациента).

После того как страховые компании заявили, что миллион - это перебор, неподъемная для бюджета ноша, цену снизили на 15 процентов. Но даже это оставляет Luxturna в ранге самого дорогого лекарственного средства.

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты.

Как эта штука работает?

К счастью, никакого самовнушения - дескать раз уж я заплатил 850 тысяч, то просто обязан выздороветь. После одной инъекции препарата тот воздействует как вирус на сетчатку глаз и заменяет дефектный ген, после чего начинается процесс восстановления зрения. Инъекций потребуется две штуки (по одной на глаз), лечение каждого глаза обойдется в 425 тысяч, что и даст в сумме те самые 850 тысяч.

При этом, как отмечают специалисты, критикующие жадных фармацевтов, цена непомерна даже по меркам новомодной генной терапии. Например, самый дорогостоящий генный препарат против рака крови обходится в 474 тысячи долларов. Не подарок, но все же куда скромнее, нежели Luxturna.

Самое удивительное, что отмечают специалисты, так это реальная угроза того, что, когда страховые компании начнут оплачивать столь баснословно дорогое лечение, фармацевтические корпорации обнаглеют вконец и начнут гнать цены еще выше!

Дорогие лекарства, несмотря на то, что вы дороги, вы нам очень дороги. Те, кого судьба озадачила очень редкими болезнями, могли бы и так сказать о некоторых медицинских препаратах, выпускаемых фармацевтической промышленностью для пациентов, «вынужденных быть богатыми».

С точки зрения экономики, объемы продажи лекарств в мире в 2018 году превысят 1,3 триллиона долларов. Это больше, чем ВВП вместе взятых 15 стран. Есть традиционно недорогие препараты, доступные самым широким массам, время от времени и в разных уголках планеты болеющих одинаковыми недугами. Но для некоторых людей с проблемами, особенно тех, чьи заболевания очень редки. Так называемые орфанные лекарства, предназначенные для лечения редких недугов, могут обходиться потребителям в шестизначные суммы. Во многих случаях такая цена делается по сути стоимостью человеческой жизни.

В странах, где господствует страховая медицина, страховые компании не всегда оплачивают счета за супердорогие препараты, вынуждая пациентов и их близких нести серьезные траты. Кое-где мужчинам и женщинам приходится «работать на аптеку» помногу лет. Иногда им пособляют некоммерческие организации или просто случайные сограждане, откликнувшиеся на просьбу о помощи. Но это – только иногда.

В 2015 году препарат Glybera потеснил препарат Soliric на троне самого дорогого лекарства в мире. Стоимость годичного курса этого шедевра фармакологии составила 1,2 миллиона долларов США. Глибера нужна людям с недостаточностью фермента липопротеинлипазы, регулирующего содержание липидов в крови. В Европе с таким расстройством здоровья живет всего 1200 человек, а во всем мире – не более миллиона.

Препарат Glybera выпускается в форме раствора для внутримышечных инъекций. Это средство работает по принципу генной терапии, что является новшеством. Глибера разработана в Амстердаме и стала первым генетическим лекарством, разрешенным к применению в странах Евросоюза, где недостаточностью липопротеинлипазы (LPLD) на один миллион жителей болеют только двое. Заболевание сопровождается тяжелыми приступами панкреатита. Считается, что одного укола Glybera достаточно, чтобы избавить пациента от LPLD. Зато цена такого укола равнозначна стоимости чуда, недаром препарат довольно долго не решались разрешить. Колоть же позволено только специально подготовленным врачам, работающим в специальных лечебных центрах. Предполагается, что жители Европы готовы за год выплатить фармацевтической индустрии до 300 миллионов евро за Glybera.

Солирис

Курс лечения препаратом Soliris может стоить пациенту до 440 тысяч долларов в год. Под такой торговой маркой на рынке лекарств прописался эколизумаб – гуманизированное (полученное от мышей) моноклональное антитело. В 2010 году эколизумаб был назван самым дорогим лекарственным препаратом на Земле. Солирис облегчает страдания больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Это очень редкое заболевание, распространенность которого – 15,9 случаев на миллион человек. Всего 8 тысяч жителей планеты имеют такой диагноз.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия – заболевание системы кроветворения, известное с 1882 года как угрожающее жизни. Болезнь разрушает красные кровяные тельца (эритроциты) и проявляется анемией, костномозговой недостаточностью, болями в животе, дисфагией, утомляемостью, хроническим заболеванием почек и даже . Солирис позволил поднять показатель качества жизни пациентов с ночной гемоглобинурией до уровня, среднего по популяции. Вместе с тем, эколизумаб не уменьшает шансы умереть от редкой болезни, давая возможность дольше прожить без осложнений. Предполагалось, что орфанный препарат может помочь при ревматоидном артрите, которым страдают миллионы, но клинические испытания не дали результатов.

Элапраза

Это орфанное лекарство применяется для лечения болезни (синдрома) Хантера, или мукополисахаридоза 2-го типа. Этим исключительно редким рецессивным генетическим заболеванием страдает 2000 человек в мире, из них примерно 500 проживает в США. Болезнь Хантера внешне проявляется гаргоилизмом – характерной грубой внешностью, а также задержкой роста и умственной отсталостью.

Заболевание всегда проходит в острой форме, давая знать о себе, когда больному 2-4 года отроду. Поскольку недуг имеет генетическую причину, лечить его трудно. Единственный лекарственный препарат, предназначенный для борьбы не с симптомами, а с причиной синдрома Хантера, – это Элапраза (Elaprase). Препарат представляет собой заменитель фермента, дефицитом которого страдает пациент. Он называется идурсульфаза и это очищенная версия человеческого энзима идуронат-2-сульфатазы, разрешенная к применению после успешных клинических испытаний на 96 пациентах в 2006 году. При этом в ряде случаев после инфузий Elaprase у больных развивались опасные для жизни анафилактические реакции. Стоимость лекарства от болезни Хантера составляет 375 тысяч долларов на год, а одна доза объемом 3 мл стоит около 3400 долларов США.

Наглазим

Препарат Naglazyme (галсульфаза) используют для лечения мукополисахаридоза 6-го типа – полидистрофического дварфизма, синдрома Марото-Лами. Эта редкая наследственная болезнь связана с дефицитом фермента арилсульфатазы. Первые признаки болезни появляются на первом году жизни ребенка, в дальнейшем скелет пациента развивается неправильно, подвижность рук и ног сильно сокращается, рост взрослого в тяжелом случае синдрома не превышает 100 см. У всех больных – а на планете их около 1100 человек – наблюдаются проблемы с сердцем и нервной системой, а болеют синдромом Марото-Лами около 1100 жителей планеты.

Курс лекарства Naglazyme для лечения этого типа мукополисахаридоза стоит более 365 000 долларов США в год, оно представляет собой полученный в лаборатории модифицированный человеческий фермент. Установлено, что Наглазим решает многие проблемы с развитием скелета и подвижностью в суставах. При этом у одного из самых дорогих медпрепаратов в мире обнаружено немало побочных эффектов. Среди них – крапивница, сыпь, отёки, боль в груди и животе, жар.

Фолотин

Лекарственное средство Folotyn (пралатрексат) применяют в терапии редкой формы рака крови, которая называется Т-клеточная лимфома.

Фолотин – настолько дорогой препарат, что используется лишь когда больше ничего не помогает, а курс внутривенного лечения длится 6 недель и стоит более 320 000 долларов. При этом Folotyn ненамного продлевает жизнь больного Т-клеточной лимфомой, из-за чего применяется нечасто. Ведутся клинические испытания препарата на предмет пригодности к лечению других видов злокачественных опухолей клеток крови и других разновидностей рака вообще.

Актар

Средство Acthar выписывают для лечения спазмов и судорог у маленьких детей (т. н. младенческих судорог, редкой формы эпилепсии) в возрасте от 4 месяцев до двух лет, а также при некоторых других недугах, среди которых – рассеянный склероз, нефротический синдром и ревматоидный артрит. Актар представляет собой особо очищенный гормон кортикотропин пролонгированного действия в форме геля, применяемого в форме подкожных уколов.

Всем хорош препарат Achtar, известен медицине он давно, но цена, тем не менее, достигает 200 тысяч долларов за год (до 26 000 за один флакон), а доход от продажи лекарства против младенческих судорог – ста миллионов долларов.

Миозим

Препарат Myozyme, судя по торговому названию, является ферментом и применяется для лечения редкой, иногда фатальной болезни Помпе. Заболевание так названо в честь голландского патолога, впервые его описавшего в 1932 году. Болезнь Помпе принадлежит к числу наследственных. Чтобы ребенок родился больным, мутантный ген должен быть у обоих родителей. Считается, что на Земле этим недугом страдает от 5 до 10 тысяч человек. Опасным симптомом является мышечная слабость, которая может распространиться на мускулатуру сердца и органов дыхания.

Миозим – это фермент альфа-глюкозидаза, расщепляющий гликоген, которого не хватает пациентам с болезнью Помпе. Препарат позволил сократить число больных, нуждающихся в искусственной вентиляции лёгких, а также увеличить выживаемость. Врачи применяют Myozyme, если возраст больного менее 8 лет. Лекарство вводят внутривенно раз в две недели. Стоимость годичного курса составляет от 100 до 300 тысяч долларов США, а принимать Миозим следует пожизненно. Среди побочных эффектов – пневмония и возможные аллергические реакции, угрожающие жизни пациента.

Цинриз и Фиразир

В число самых дорогих лекарств на Земле входит и препарат Cinryze. С его помощью лечат ангиоэдему (HAE) – наследственный ангионевротический отёк. Это редкое генетическое заболевание диагностируется у одного человека из 50 тысяч. При ангиоэдеме у детей и взрослых происходят внутренние реакции в крови, наблюдается сильная отёчность рук, живота и гортани, лица и гениталий во время болезненных приступов – обострений недуга.

Лечение болезни – профилактику её приступов с применением Cinryze рекомендуют начинать как можно раньше, особенно если симптомы имеют угрожающую жизни силу. Однако такое лечение не по карману многим пациентам – в год придется заплатить за Цинриз 350 тысяч долларов. Столь дорогое средство представляет собой белок сыворотки крови человека. У больных ангионевротическим отёком печень не справляется с выработкой этого белка. Цинриз вводят дважды в неделю.

Еще одно лекарство, которым лечат врожденную ангиоэдему, – это икатибант, антагонист брадикининовых рецепторов. Одно из торговых имён препарата – Firazyr. Упаковка с тремя шприцами Фиразира стоит более 35 тысяч долларов США.

Почему эти лекарства такие дорогие?

Так называемые орфанные препараты время от времени становятся героями сенсационных публикаций, посвященных дороговизне таких специфических лекарств. Существует несколько причин этой дороговизны.

Во-первых, в разработку нового препарата, будь он орфанным или массовым, инвестируется сумма денег одного порядка. Инвестиция окупается за счет потребителей. Грубо говоря, либо миллион пациентов купят лекарство по доллару за дозу, либо один пациент купит дозу за миллион.

Во-вторых, производители дорогих лекарств уверены в том, что их детища приобретут за любые деньги. Симптомы многих редких заболеваний настолько тяжелы, что об отказе от лечения речь не заходит.

В-третьих, на рынке орфанных препаратов нет или . И, наконец, компаниям приходится часть дорогостоящей продукции раздавать пациентам бесплатно или продавать дёшево.